الغذاء والدواء توافق على أول عقار جيني مباشر لعلاج فقدان البصر
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار “لوكسترنا – Luxturna”، وهو علاج جيني جديد، لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من خلل وراثي في قدرتهم على الإبصار قد يؤدي في نهاية الأمر إلى العمى، ويعتبر لوكسترنا هو أول علاج جيني مباشر يتم تطبيقه في الولايات المتحدة بهدف علاج أحد الأمراض الناجمة عن طفرة في جين معين.
يقول مفوض إدارة الغذاء والدواء سكوت غوتليب: “تعتبر موافقة اليوم هي الأولى من نوعها في مجال العلاج الجيني – سواء في كيفية عمل العلاج أو في التوسع في استخدام العلاج الجيني إلى ما بعد علاج السرطان لعلاج فقدان البصر – وهذا يعزز إمكانية اختراق هذا النهج في علاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة. وأعتقد أن العلاج الجيني سيصبح دعامة أساسية في علاج العديد من الأمراض المدمرة”
وتابع: “نحن في نقطة تحول عندما يتعلق الأمر بهذا الشكل الجديد من العلاج. و في إدارة الغذاء والدواء، نحن نركز على وضع إطار السياسة المناسبة للاستفادة من هذا الانفتاح العلمي. وسنبدأ في العام القادم إصدار مجموعة من الوثائق الإرشادية حول تطوير منتجات محددة للعلاج الجيني لوضع معايير حديثة وأكثر كفاءة – بما في ذلك تدابير سريرية جديدة – لتقييم واستعراض العلاج الجيني لمختلف العلاجات عالية الجودة”.
وقد تمت الموافقة على عقار لوكسترنا لعلاج المرضى المصابين بخلل في الجين الذي يُدعى RPE65 والمرتبط بضمور الشبكية التي تؤدي إلى فقدان البصر وقد يسبب العمى الكامل في بعض المرضى.
ويعتبر حثل الشبكية الوراثي (Hereditary retinal dystrophies) هو مجموعة واسعة من اضطرابات الشبكية الجينية والتي ترتبط بحدوث خلل تدريجي في القدرة على الإبصار، نتيجة حدوث طفرة في أي جين مما مجموعه أكثر من 220 جين مختلف. وتؤثر الطفرة الجينية في الجين RPE65 على ما يقرب من 1000 إلى 2000 مريض في الولايات المتحدة. ويعمل هذا الجين في الحالة الطبيعية على صنع إنزيم (وهو البروتين الذي ينشط التفاعلات الكيميائية) أساسي لعملية الرؤية. وتؤدي طفرات هذا الجين إلى التدهور التدريجي للرؤية مع مرور الوقت خلال مرحلة الطفولة أو المراهقة، وفي كثير من الأحيان ينتهي بالعمى الكامل.
ويعمل لوكستورنا من خلال تقديم نسخة طبيعية من الجين RPE65 مباشرة إلى خلايا الشبكية، ومن ثم تتمكن هذه الخلايا من إنتاج البروتين الطبيعي الذي يحول الضوء إلى إشارة كهربائية في شبكية العين لاستعادة فقدان البصر. ويستخدم عقار لوكستورنا فيروس ناقل للجين لخلايا الشبكية لاستعادة الرؤية.
يقول بيتر ماركس،مدير مركز بحوث البيولوجيا في إدارة الغذاء والدواء: “إن الموافقة على لوكستورنا تفتح الباب أمام إمكانيات العلاج الجيني الهائلة”.
وقد شملت بعض الأعراض الجانبية الأكثر شيوعا للعلاج بعقار لوكستورنا احمرارا في العين (احتقان الملتحمة)، وعتامة عدسة العين، وزيادة ضغط العين وتمزق الشبكية.
