الغذاء والدواء توافق على أول عقار من نوعه لعلاج 90% من حالات التليف الكيسي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار تريكافتا (Trikafta)، والذي يُعد أول عقار من نوعه لعلاج 90% من حالات التليف الكيسي (Cystic Fibrosis) فوق سن 12 عامًا.

ويُعد تريكافتا تركيبة دوائية ثلاثية، ويُمكنها علاج أكثر حالات التليف الكيسي شيوعًا حول العالم.

ويُتوقع أن يُحدث تريكافتا تحسينات هائلة لدى مرضى التليف الكيسي، من حيث تحسين القدرة على التنفس وخفض معدلات العدوى الرئوية.

يُذكر أن الولايات المتحدة وحدها لديها أكثر من 300000 إصابة بالتليف الكيسي، مع تشخيص 1000 حالة جديدة سنويًا.

وعلى الرغم من أن الإصابة بالتليف الكيسي_قبل أكثر من 70 عامًا_كانت تؤدي حتمًا إلى الوفاة خلال مرحلة الطفولة، إلا أن التطورات الطبية الحديثة قد سمحت لهؤلاء المرضى بالحياة لفترات طويلة.

يقول جيفري ليدن_المدير التنفيذي للشركة المنتجة لتريكافتا: “تُمثل موافقة الغذاء والدواء على العقار علامة فارقة في تاريخ الطب”.

“إنه يُعطي مزيدًا من الأمل في الحياة لمرضى التليف الكيسي وأسرهم بالكامل”.

ويضيف: “لقد استمرت أبحاثنا لمدة تتجاوز الـ20 عامًا، وقد توُجت في النهاية بالموافقة الرسمية على عقار تريكافتا”.

• الغذاء والدواء توافق على أول عقار لعلاج نوع نادر من الكساح

• الغذاء والدواء توافق على أول عقار جيني مباشر لعلاج فقدان البصر

• “الغذاء والدواء” الأمريكية تعتمد دواءً جديدًا لعلاج الشلل الرعاش

لقد تم تقييم سلامة وفعالية تريكافتا من خلال تجربتين سريرتين شملتا حوالي 510 مريضًا بالتليف الكيسي.

وقد أظهرت النتائج تحسينات ملحوظة في الوظائف الرئوية للمرضى، إضافة إلى تحسن مؤشر كتلة الجسم بصورة هائلة.

التليف الكيسي هو مرض نادر وخطير يهدد الحياة، ويتسبب في تراكم المخاط السميك في جميع أجزاء الجسم (مثل الجهاز الهضمي والتنفسي)؛ وهو ما قد يؤدي إلى خلل حاد في الوظائف الفسيولوجية.

ويعتبر المخاط الكثيف بيئة خصبة لتكاثر البكتيريا وحدوث العدوى، مما يتسبب في حدوث الالتهابات العنيفة وغيرها من المضاعفات.

وينتج المرض عن طفرة جينية موروثة تُصيب الجين (CFTR)؛ وهو المسؤول عن إنتاج البروتينات المُكونة للأهداب الدقيقة المُبطنة للأغشية المخاطية.

وفيما يتعلق بالآثار الجانبية لتريكافتا، فلم يتمكن الباحثون من تحديدها حتى الآن، وهو ما يتطلب مزيدًا من المتابعة السريرية على المدى البعيد.

• طالع في قسم الأدوية المزيد من المعلومات عن عقار بانتوماكس Pantomax (أدوية الجهاز الهضمي).