العلاج الجيني الأول عالميًا لعلاج "اضطراب تخزين الجليكوجين" يُظهر نتائج واعدة

أعلن البروفيسور ديفيد وينشتاين_الباحث بجامعة كالفورنيا وجامعة كونيكتكت_أن العلاج الجيني الأول عالميًا لعلاج “اضطراب تخزين الجليكوجين” قد أظهر نتائج واعدة خلال التجارب السريرية التي استمرت لمدة عام كامل.

وقد صرح وينشتاين بتلك الأنباء العلمية الهامة في خلال فعاليات المؤتمر السنوي الـ41 لرابطة باحثي “اضطراب تخزين الجليكوجين” الدولية.

اضطراب تخزين الجليكوجين (Glycogen storage disease) هو أحد الأمراض الوراثية والمميتة_والنادرة أيضًا_التي تُصيب الكبد في الأطفال.

وقد تظهر أعراض اضطراب تخزين الجليكوجين في أي وقت منذ ولادة الطفل وحتى مرحلة البلوغ.

ويتسبب المرض في انخفاض مستويات السكر في الدم بشكل خطير، والاعتماد المستمر على استهلاك الجلوكوز في شكل (نشا الذرة) كل بضع ساعات للبقاء على قيد الحياة.

وإذا لم يتناول الشخص تلك الجرعة من النشا، فإنه قد يُصاب بنوبات خطيرة أو فقد للوعي ينتهي بالوفاة!

اعتمدت التجارب التي استمرت لمدة عام كامل على إصلاح الخلل الجيني المُتسبب في حدوث اضطراب تخزين الجليكوجين بالكبد.

وقد أظهر المريض موضع التجربة تحسنًا شديدًا في مستويات سكر الدم الخاصة به، كما استطاع الاستغناء عن تناول نشا الذرة.

كما تمتع المريض_والذي يُدعى جيرود واتس_بتحسن ملحوظ في طاقته وقوة عضلاته، كما استطاع التخلص من الوزن الزائد.

يقول وينشتاين: “لقد كانت التجربة السريرية تسير على نحو أفضل من المتوقع؛ فالعلاج الجيني يغير حياة المرضى بالمعنى الحرفي”.

• علاج جيني جديد لعلاج مرض السكري من النوع الأول

• دهون البطن تفرز مادة كيميائية جديدة تعزز من مقاومة الجسم للأنسولين

• دراسة جديدة تكشف عن علاج جيني لأنيميا البحر المتوسط وأنيميا الخلايا المنجلية

يعمل العلاج الجيني عن طريق تقديم نسخة جديدة من الجين إلى الكبد عن طريق حامل فيروسي.

وتحل النسخة الجينية الجديدة محل المصابة، لتقوم بإعادة تصنيع وإفراز الإنزيمات المسؤولة عن التحكم بمستويات السكر في الدم بشكل طبيعي.

وقد فوجئ كل من وينشتاين وواتس بالنتائج المذهلة التي حققها العلاج الجديد.

يقول وينشتاين: “لقد كنا نتأكد فقط من أن العلاج آمن على البشر_وكان ذلك هو هدفنا الرئيسي_ولكن النتائج فاقت توقعاتنا”.

قبل العلاج، كان واتس يتناول ما يزيد عن 400 جرام من نشا الذرة يوميًا، ولكنه استطاع الاستغناء عنه تمامًا بعد عام واحد فقط من تلقي العلاج.

يقول واتس: “إن هدفي الآن هو أن أتحول إلى مصدر للإلهام والأمل لدى جميع مرضى اضطراب تخزين الجليكوجين”.

“لقد أصبحت قادرًا على النوم 6-7 ساعات متواصلة دون أن أخشى من الموت أثناء النوم نتيجة انخفاض سكر الدم”.

“إنني الآن أمارس حياتي بشكل طبيعي، وأستيقظ في الصباح لأجد مستويات الجلوكوز لدي طبيعية تمامًا ولا أحتاج لتناول نشا الذرة”.

• طالع في قسم الأدوية المزيد من المعلومات عن عقار جانوفيا Januvia (أدوية مرض السكري).