لأول مرة منذ 20 عاما.. الغذاء والأدوية الأمريكية توافق على عقار لعلاج أنيميا الخلايا المنجلية
وافقت إدارة الغذاء والأدوية الأمريكية – FDA على دواء جديد لمرضى أنيميا الخلايا المنجلية تحت اسم إنداري- Endari (وهو مسحوق من الجلوتامين يؤخذ عن طريق الفم ) للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن خمس سنوات والمصابون بمرض الخلايا المنجلية للحد من المضاعفات الحادة المرتبطة بهذا النوع من اضطراب الدم.
يقول ريتشارد بازدور المدير العام لمكتب أمراض الدم والأورام في مركز تقييم الأدوية والبحوث في إدارة الأغذية والعقاقير ومدير قسم الأورام في إدارة الأغذية والعقاقير “إن إنداري هو أول علاج تمت الموافقة عليه للمرضى الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية منذ ما يقرب من 20 عاما” . واضاف “حتى الان، لم يتم الموافقة سوى على دواء اخر للمرضى الذين يعانون من هذا المرض الخطير”.
ويعتبر مرض الخلايا المنجلية اضطراب دم وراثي تتشكل فيه خلايا الدم الحمراء بشكل غير طبيعي (في شكل الهلال أو “المنجل”). مما يقيد تدفقها في الأوعية الدموية ويحد من قدرتها على حمل الأكسجين وتسليمه إلى أنسجة الجسم المختلفة ، مما يؤدي إلى ألم شديد وتلف الأعضاء. ووفقا للمعاهد الوطنية للصحة، فإن ما يقرب من 100 ألف شخص في الولايات المتحدة مصابون بمرض الخلايا المنجلية. ويحدث هذا المرض في معظم الأحيان في الأمريكيين من أصل أفريقي واللاتينيين ومجموعات أخرى من الأقليات. ويبلغ متوسط العمر المتوقع للمرضى الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية في الولايات المتحدة ما يقرب من 40 إلى 60 عاما.
وقد تم دراسة سلامة وفعالية عقار إنداري في تجربة عشوائية على مجموعة من المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 58 سنة مصابون بمرض الخلايا المنجلية والذين عانوا من مضاعفات حادة للمرض خلال الاثني عشر شهرا السابقة للتجربة العشوائية. وقد تم تقسيم المرضى عشوائيا للعلاج إما باستخدام عقار إنداري أو العلاج الوهمي، وتم تقييم تأثير العلاج على مدى 48 أسبوعا.
ووجد أن المرضى الذين عولجوا باستخدام عقار إنداري قد انخفض عدد مرات زيارتهم للمستشفى وقلت عدد أيام إقامتهم فيها مقارنة بالمرضى الذين استخدموا الدواء الوهمي. كما كان المرضى الذين تلقوا إنداري أيضا أقل عرضة لحدوث متلازمة الصدر الحادة (مضاعفات لمرض الخلايا المنجلية مهددة للحياة ) مقارنة مع المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي (8.6 في المئة مقابل 23.1 في المئة).
أما بالنسبة للآثار الجانبية الشائعة لعقار إنداري فهي تشمل الإمساك والغثيان والصداع وآلام البطن والسعال وآلام الأطراف وآلام الظهر والصدر.
