علاج محتمل قليل التكلفة لمرض فقر الدم المنجلي

قام فريق كبير من الباحثين الطبيين في شركة نوفارتس للأبحاث الطبية الحيوية بتطوير علاج محتمل للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي أو ما يعرف بالأنيميا المنجلية. استهدفوا في دراستهم البحث عن مُحلل لعامل النسخ WIZ لتحفيز الهيموجلوبين الجنيني واختبروه في نماذج حيوانية.

مرض فقر الدم المنجلي

يحدث مرض فقر الدم المنجلي نتيجة طفرة في الجين المسؤول عن تكوين الهيموجلوبين لدى البالغين. تؤدي هذه الطفرة إلى تشوه خلايا الدم الحمراء (تتكون على شكل هلال وليس أقراص). ما يؤدي بدوره إلى مشاكل في نقل الأكسجين وتكتل الخلايا معًا، وقد تتسبب في الشعور بآلام شديدة وتنتج عنه مضاعفات خطيرة.

في السنوات الأخيرة، تم تطوير علاجين لعلاج هذا المرض. كلاهما يتضمن تعديل الجينات وقد أثبتا فعاليتهما. ولكن لسوء الحظ، كلاهما مكلف للغاية بحيث لا يستطيع سوى عدد قليل من الناس تحمل تكلفتهما. لذلك، استمرت فرق البحث الطبي بما في ذلك فريق الباحثين في شركة الأدوية العملاقة نوفارتس في البحث عن طرق أخرى لعلاج هذا المرض.

لقد دارت إحدى أهم مجالات البحث حول تطوير عقار قادر على تنشيط الهيموجلوبين الجنيني لدى البالغين. ويعتقد الباحثون أن مثل هذا العقار من شأنه أن يوفر علاجاً للأشخاص المصابين بهذا المرض من خلال نقل الأكسجين بطريقة جديدة. ولكن للأسف، فإن العلاجات الناتجة تأتي بآثار جانبية سلبية، مثل: قمع إنتاج الخلايا الجذعية لنخاع العظام. ما يؤدي إلى فقر الدم.

قد يهمك: دراسة/ دواء السكري أوزمبيك يقلل من مخاطر الإصابة السرطان

اقرأ أيضًا: دراسة تكشف إمكانية استعادة صحة الكبد بعد التلف الناتج عن الإجهاد والشيخوخة

الخطوات والنتائج

في إطار هذا الجهد الجديد، كرّس فريق نوفارتس موارده الهائلة لإيجاد عقار قادر على تنشيط الهيموجلوبين الجنيني دون التسبب في مشاكل أخرى. وبشكل أكثر تحديداً، أوكلوا إلى أنفسهم مهمة إيجاد مركب قادر على الارتباط ببروتين سيريبلون.

وفي نهاية المطاف، عثر الباحثون على جين يسمى dWIZ-1. وبعد تحسينه، وجدوا أن إعطائه للنماذج الحيوانية رفع مستويات الهيموجلوبين الجنيني من مستوى أساسي يبلغ 17% إلى 45%. وهو المستوى الذي يعتقد الفريق أنه سيقلل بشكل كبير من أعراض الأنيميا المنجلية Sickle cell anemia لدى البشر.

ويحتاج المركب إلى مزيد من الاختبارات للتأكد من أنه لا ينتج عنه أي آثار جانبية سلبية. لكن الفريق واثق من أنهم وجدوا مركبًا يمكن تحويله إلى شكل دوائي من شأنه أن يقلل بشكل كبير من أعراض مرض فقر الدم المنجلي.