الموافقة على أول علاج جيني للبالغين المصابين بالهيموفيليا من النوع أ
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار روكتافيان (Roctavian) كـ أول علاج جيني للبالغين المصابين بالهيموفيليا من النوع أ.
يقول بيتر ماركس_مدير مركز تقييم وأبحاث المستحضرات البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء: “يمكن أن تسبب الحالات الشديدة من الهيموفيليا أ مشاكل صحية تهدد حياة الفرد بسبب زيادة خطر النزيف غير المنضبط”.
“تمثل موافقة اليوم تقدمًا مهمًا في توفير خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من اضطراب النزيف هذا”.
“وقد يقلل هذا العلاج الجيني من الحاجة إلى العلاج الروتيني المستمر.”
تعد الهيموفيليا من النوع أ أحد الاضطرابات النادرة التي تتسبب في عدم تجلط الدم على نحو طبيعي.
وتحدث هذه الاضطرابات بسبب طفرة في الجين الذي ينتج عامل التجلط الثامن، والذي يؤثر في المقام الأول على الذكور.
ويتسبب نقص العامل الثامن في الإصابة بنزيف غير منضبط ولفترة أطول مقارنة بالأشخاص الذين لا يعانون من هذه الحالة.
ويعتمد تواتر وشدة نوبات النزيف على كمية بروتين عامل التجلط الثامن التي ينتجها الشخص.
وقد يؤدي مرض الهيموفيليا الشديدة من النوع أ إلى نزيف في أعضاء الجسم الحيوية مثل الكلى والدماغ، مما قد يهدد الحياة إذا تُرك دون علاج.
وعادةً ما يتضمن علاج هذا النوع من الهيموفيليا استخدام العلاج التعويضي لعامل التجلط الثامن.
يعد عقار روكتافيان هو أول علاج جيني لهذه الحالة يتم إعطاؤه كجرعة وحيدة عن طريق الوريد.
ويتكون روكتافيان من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التجلط الثامن، مما يعمل على زيادة إنتاجية هذا العامل في الدم وتقليل مخاطر النزيف غير المنضبط.
وقد تم تحديد فعالية عقار روكتافيان بناءً على نتائج مجموعة من 112 مريضًا تمت متابعتهم لمدة 3 سنوات على الأقل.
ووفقًا للباحثين، انخفض متوسط معدل النزف السنوي من 5.4 نزيفًا سنويًا عند خط الأساس إلى 2.6 نزيفًا سنويًا.
كما تلقى غالبية المرضى الذين عولجوا بالروكتافيان الكورتيزون لتثبيط جهاز المناعة حتى يكون العلاج الجيني فعالًا وآمنًا.
وقد تضمنت الأعراض الجانبية للعقار تغيرات خفيفة في وظائف الكبد، والصداع والغثيان والقيء والتعب وآلام البطن.
كما لوحظ_في بعض الحالات_أن العلاج بالروكتافيان يزيد من مستويات نشاط العامل الثامن فوق الحدود الطبيعية، مما يؤدي لحدوث الجلطات الدموية.
