الغذاء والدواء توافق على أول عقار لعلاج نوع نادر من الكساح
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار كريسفيتا (Crysvita)، وهو أول دواء من نوعه تتم الموافقة عليه لعلاج داء نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (X-linked hypophosphatemia -XLH)؛ وذلك في الأشخاص البالغين والأطفال الذين تبدأ أعمارهم من سنة واحدة فأكثر.
يُعد نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (XLH) شكلًا نادرًا من الكساح الوراثي، يؤدي فيه نقص مستويات الفوسفات في الدم إلى ضعف نمو وتطور العظام لدى الأطفال والمراهقين، مع وجود خلل في عملية ترسب المعادن في العظام يعاني منه المريض طوال حياته.
تقول جولي بيتز -مديرة مكتب تقييم الدواء في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية-: “تختلف حالة نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (XLH) عن أشكال الكساح الأخرى في أن العلاج بفيتامين (د) غير فعّال؛ ولذلك فإن كريسفيتا (Crysvita) يُعد هو الدواء الأول الذي تتم الموافقة عليه من قِبل إدارة الغذاء والدواء لعلاج حالات (XLH)، وهو ما يمثل إنجازا حقيقيا في علاج المرضى الذين يعانون من هذا المرض الخطير”.
يُذكر أن داء نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (XLH) هو حالة مرضية خطيرة تؤثر على ما يقرب من 3000 طفل و 12000 شخص بالغ في الولايات المتحدة وحدها.
ويعاني
معظم الأطفال المصابون بـنقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (XLH) من انحناء أو تقوس الساقين، وقصر القامة، مع آلام العظام وآلام الأسنان الحادة؛ أما الأشخاص البالغين الذين يعانون من XLH فقد مرّ بعضهم بتجربة الشعور المستمر بعدم بالراحة أو حدوث بعض المضاعفات مثل آلام المفاصل، أو ضعف الحركة، أو خُراج الأسنان أو فقدان السمع.
لقد تمت دراسة سلامة وفعالية كريسفيتا (Crysvita) في أربع تجارب سريرية، وُجد من خلالها أن نسبة التحسن في مستوى فوسفات الدم في الأشخاص البالغين الذين تلقوا الدواء قد بلغت 94%، بينما تراوحت نسب التحسن في الأطفال بين 94% إلى 100%، وذلك عند تلقيهم (Crysvita) بمعدل مرة واحدة كل أسبوعين؛ حيث أصبحت مستويات الفوسفات لديهم كالمستويات الطبيعية.
كما تحسنت نتائج الأشعة السينية المرتبطة بحالات نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم إكس (XLH) في كل من الأطفال والبالغين بعد العلاج بـكريسفيتا (Crysvita).
وقد شملت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا لدى البالغين الذين يتناولون عقار كريسفيتا (Crysvita) آلام الظهر والصداع، وانخفاض مستويات فيتامين-د، والدوار والإمساك؛ كما تمثلت الآثار الجانبية في الأطفال في حدوث الصداع، والاستجابة التحسسية في موضع حقن الدواء، والتقيؤ والحمى، وانخفاض مستويات فيتامين-د.
