اكتشاف علاج جيني جديد لمرض الزهايمر
هل يمكن الشفاء من مرض الزهايمر؟
مرض الزهايمر أو الخرف هو مرض عصبي تنكسي وهو أحد الأمراض الشائعة بين كبار السن. يؤثر الزهايمر على الدماغ ويتسبب في تدهور الذاكرة والتفكير والسلوك. وقد يؤثر على نمط الحياة ويمنع الأشخاص من القيام ببعض الأنشطة اليومية. حتى وقتنا الحالي لا يوجد علاج معتمد للزهايمر، لكن هناك بارقة أمل من خلال دراسة جديدة انتهت إلى اكتشاف أول دواء لعلاج الزهايمر. تابع في هذا المقال التفاصيل الكاملة حول خطوات ونتائج الدراسة.
علاج جيني جديد لمرض الزهايمر
توصلت دراسة علمية إلى علاج جيني جديد لمرض الزهايمر قادرًا على خفض مستويات بروتين تاو الضار المعروف بأنه من أسباب الزهايمر. أجريت الدراسة برئاسة استشارية طب الأعصاب د. كاثرين مومري في معهد كوين سكوير لطب الأعصاب بالمستشفى الوطني لطب الأعصاب وجراحة الأعصاب. وتمثل هذه الدراسة المرة الأولى التي يتم فيها اتباع نهج "إسكات الجينات" لعلاج مرض الخرف أو الزهايمر.
يستخدم هذا النهج دواء يسمى (BIIB080)، وهو أوليغنوكليوتيد مضاد للحساسية يستخدم لإيقاف إنتاج البروتين من الحمض النووي الريبي. بهدف إسكات الترميز الجيني لبروتين تاو، كما أنه يساعد على التقليل من إنتاج هذا البروتين ما يؤدي إلى تغيير مسار المرض.
ومع ذلك ستكون هناك حاجة لمزيد من التجارب في عدد أكبر من المرضى لتحديد فعالية العلاج الجيني. ولكن نتائج المرحلة الأولى المنشورة في مجلة Nature Medicine التي توضح النتائج التي تم ملاحظتها على 46 مريضًا، هي أول دليل أن هذه الطريقة لها تأثير بيولوجي فعال.
لا يوجد حاليًا أي علاجات تستهدف بروتين تاو. حيث تستهدف أدوية الزهايمر الأحرى مثل: (aducanumab ،lecanemab) التي تمت الموافقة عليها مؤخرًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية آلية مختلفة تمامًا. وهي تراكم لويحات الأميلويد.
نظرت تجربة المرحلة الأولى في سلامة الدواء، وتأثيره على الجسم، ومدى استهدافه لجين MAPT.
خطوات ونتائج الدراسة
شارك في الدراسة 46 مريضًا، بمتوسط عمر 66 عامًا. وقد تمت التجارب من خلال إعطاء المرضى 3 جرعات من الدواء عن طريق الحقن داخل القراب (حقنة في الجهاز العصبي عبر القناة الشوكية )، مقارنة مع الدواء الوهمي.
أظهرت النتائج سلامة الدواء، حيث أكمل جميع المرضى فترة العلاج وأكثر من 90 %من فترة ما بعد العلاج. وعلى الرغم من معاناة بعض المرضى في مجموعة العلاج وأيضًا مجموعة العلاج الوهمي من بعض الأعراض الجانبية البسيطة أو المتوسطة وأكثرها شيوعًا: الصداع بعد حقن الدواء. إلا أنه لم تظهر أي أعراض جانبية خطيرة على المرضى الذين تناولوا الدواء.
كما نظر فريق البحث أيضًا في شكلين من بروتين تاو في الجهاز العصبي المركزي (CNS). وهو مؤشر موثوق للمرض خلال مدة الدراسة.
وقد وجد انخفاضًا بنسبة تزيد عن 50 % في مستويات تركيز البروتينات التالفة في الجهاز العصبي المركزي لدى مجموعتي العلاج اللتين تلقتا أعلى جرعة من الدواء ذلك بعد مرور 24 أسبوعًا من بدء العلاج. وتشير النتائج الأولية إلى أن هذا العلاج الجيني قد يكون واعدًا في علاج مرض الزهايمر. كما أنه يعد بمثابة تطور كبير نحو السيطرة على المرض. ومع ذلك، لا يزال هناك حاجة إلى إجراء المزيد من التجارب على مجموعات أكبر من المرضى لتحديد مدى فعالية هذا العلاج الجيني وسلامته.
في الختام، تم اكتشاف علاج جيني جديد للزهايمر، إلا أن الدراسات لا تزال جارية وحتى الآن لا يمكن التنبؤ بموعد توفره كعلاج جديد لمرض الزهايمر. ولكن نأمل أن يكون قريبًا حتى يفيد مرضى الزهايمر في التخلص من الأعراض المزعجة ويتمكنوا من الحياة بصورة طبيعية.
المصادر
