زينتيجلو (Zynteglo) | أول علاج جيني معتمد لمرضى البيتا ثلاسيميا

أهم المعلومات عن دواء زينتيجلو (Zynteglo)

213

اعتمدت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 18 أغسطس الحالي دواء زينتيجلو (Zynteglo) لعلاج مرض البيتا ثلاسيميا في الأطفال، والبالغين، وهو أول علاج جيني لهذا المرض، وقد سجل معدلات شفاء تصل إلى 89% في أثناء التجارب السريرية.

ولكن ما هو مرض البيتا ثلاسيميا؟، وكيف يعمل هذا الدواء على علاجه؟ هذا ما سنجيب عليه في المقال التالي.

مرض البيتا ثلاسيميا (Beta thalassemia)

زينتيجلو (Zynteglo) — realistic red blood cells flowing through artery background

إن مرض البيتا ثلاسيميا هو أحد أمراض الدم الجينية الوراثية التي تصيب الإنسان بسبب وجود طفرة في الجين المسؤول عن تكوين البيتا جلوبين المكون للهيموجلوبين، مما ينتج عنه نقص إنتاج الهيموجلوبين، وعليه يقل عدد كرات الدم الحمراء، ويصاب الشخص بالأنيميا.

لذلك نجد أن مرضى البيتا ثلاسيميا يحتاجون إلى نقل الدم بانتظام، من أجل الحصول على ما يكفيهم من هيموجلوبين من أجل علاج الأنيميا.

ما هو علاج مرض البيتا ثلاسيميا؟

تعد زراعة النخاع العظمي، والخلايا الجذعية هي العلاج الوحيد الذي يستخدم حاليًا لمرض الثلاسيميا، ويمكن الحصول على الخلايا الجذعية من متبرع سليم، وعند زراعتها في جسم المصاب فإن لديها القدرة على إنتاج كرات دم حمراء صحية بدلًا عن تلك الموجودة في جسم المريض.

ولكن هذه العملية تُعرض المريض للعديد من الآثار الجانبية، ومن أهمها: رفض جسم المريض للخلايا التي حصل عليها من المتبرع.

وبالتالي تبدأ هذه الخلايا في مهاجمة الخلايا الأخرى الموجودة في الجسم، وتعرض حياة المريض للخطر.

ولذلك يعد دواء زينتيجلو العلاج المُنقذ للعديد من مرضى البيتا ثلاسيميا، ولكن كيف يعمل هذا الدواء؟ هذا ما سنجيب عليه في الفقرة التالية.

آلية عمل دواء زينتيجلو (Zynteglo)

تصف هيئة الغذاء والدواء الأمريكية زينتيجلو بأنه دواء جيني للاستخدام مرة واحدة فقط.

ويتكون الدواء من الخلايا الجذعية للمريض، والتي تحتوي على نسخ وظيفية تم تعديلها من جين البيتا جلوبين، ويتم زراعتها في جسم المريض.

يُوضع جين البيتا جلوبين المُعدل في الخلايا الجذعية خارج جسم المريض، ثم يُحقن في جسم المريض مباشرةً، وعندها يتمكن الجسم من إنتاج كريات دم حمراء صحية، ولا يحتاج المريض بعدها إلى الاستمرار في نقل الدم.

وطبقًا لتقارير منظمة الغذاء والدواء الأميركية فإن المرضى الذين تلقوا هذا الدواء خلال التجارب السريرية لم يحتاجوا إلى نقل الدم لمدة تصل إلى 12 شهرًا.