الغذاء والأدوية الأمريكية توافق على علاج جيني يمثل طفرة في علاج سرطان الدم

في بداية لعهد جديد في علاج الأورام السرطانية، وافقت إدارة الغذاء والأدوية الأمريكية FDA على عقار كيمريا-Kymriah (تيساجنليكلوسيل-tisagenlecleucel) وهو العلاج الجيني الأول من نوعه، حيث يعمل هذا العلاج الجديد على تجييش خلايا دم المريض الخاصة والمعدلة وراثيا لمهاجمة سرطان الدم الليمفاوي الحاد في الأطفال.

وقد وصف مسئولو الغذاء والأدوية هذه الموافقة بالتاريخية، حيث يعتبر هذا العلاج الجيني هو الأول من نوعه في الأسواق الأمريكية. والذي يتم تصنيعه خصيصا لكل مريض على حدة وفقا لخلايا دمه البيضاء. ويعتبر هذا العلاج هو واحد من موجة جديدة من “الأدوية الحية”  قيد التطوير لمحاربة سرطان الدم وأيضا الأورام الأخرى أيضا.

وقد حددت شركة نوفارتيس للصناعات الدوائية لهذا الدواء الذي يتم ضخه لمرة واحدة في الدم سعرا وقدره 475 ألف دولار، لكنها قالت إنه لن يكون هناك أي رسوم على المرضى الذين لم يظهروا نتائج خلال شهر من استخدام الدواء.

يقول الدكتور ستيفان جروب من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، والذي قام بعلاج أول طفل بهذا العقار، وهي فتاة كانت على وشك الموت، وهي الآن خالية من السرطان منذ 5 سنوات: “إنها طريقة جديدة ومثيرة لعلاج السرطان”.

ويتم تصنيع هذا الدواء بناء الحالة المرضية والجينية لكل شخص على حدة، حيت يتم استخلاص الخلايا التائية (وهي نوع من خلايا الدم البيضاء الليمفاوية) وإرسالها إلى مراكز تصنيع متخصصة حيث يتم تعديلها بإدخال جين معين بداخلها والذي ينتج بروتين يسمى (CAR) ويعمل هذا الجين على توجيه الخلايا التائية المعدلة لمهاجمة خلايا سرطان الدم والتي تحتوى مستضد سطحي معين يرمز له بـ (CD19)، وبعد إتمام هذه العملية يتم حقن هذه الخلايا مجددا في دم المريض لتبدأ في مهاجمة الخلايا السرطانية والتي يمكنها الانقسام مرات ومرات لمكافحة المرض لعدة أشهر أو سنوات.

يقول سكوت غوتليب مفوض إدارة الأغذية والعقاقير “اننا ندخل عهدا جديدا في الابتكارات الطبية مع القدرة على إعادة برمجة خلايا المريض الخاصة لمهاجمة سرطان مميت”.

وقد تمت الموافقة على النسخة الأولى من أدوية (CAR-T) ، التي طورتها شركة نوفارتيس وجامعة بنسلفانيا، لاستخدامها من قبل عدة مئات من المرضى الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL). والذي يعتبر أحد سرطانات نخاع العظام والدم، وهو السرطان الأكثر شيوعا في الأطفال في الولايات المتحدة ويقدر المعهد الوطني للسرطان أن ما يقرب من 3100 مريض تتراوح أعمارهم بين 20 وأصغر يتم تشخيص إصابتهم بسرطان الدم الليمفاوي الحاد في كل عام.

ومن الأعراض الجانبية الخطيرة للعلاج بعقار كيمريا

• مشاكل في الاعصاب
• انخفاض ضغط الدم
• العدوى الخطيرة جدا
• ارتفاع شديد في درجة الحرارة
• الفشل كلوي
• انخفاض مستوى الاكسجين في الدم

وتعتبر هذه الخطوة الأولى، والتي سيأتي بعدها سلسلة من الخطوات للتأكيد على كفاءة وسلامة هذا النوع الجديد من العلاجات من ناحية، وتطوير علاجات مشابهة للأورام الأخرى من ناحية أخرى.