اكتشاف مبشر/ اختبار أدوية معتمدة من FDA لعلاج متلازمة لوي
نجح باحثون من جامعة بوردو في تطوير استراتيجية علاجية حاصلة على براءة اختراع لعلاج متلازمة لوي، وهي اضطراب وراثي نادر غير قابل للشفاء، ذلك من خلال إعادة استخدام عقارين تمت الموافقة عليهما سابقًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج حالات أخرى.
توصل الباحثون خلال هذه الدراسة إلى طريقة العلاج التي لديها القدرة على علاج متلازمة لوي من خلال عكس أعراضها وتحسين جودة الحياة للمرضى.
الابتكار في علاج متلازمة لوي
متلازمة لوي هي مرض وراثي غير شائع يؤثر على ما يقرب من 1 من كل 500000 شخص في عموم السكان، ما يؤدي إلى إصابة عشرات الآلاف من الأطفال في جميع أنحاء العالم. يؤثر على العينين والكلى والدماغ. عادة لا يعيش المصابن بهذه المتلازمة أكثر من 40 عامًا، وغالبًا يكون وفاتهم بسبب الفشل الكلوي. حتى الوقت الحالي فإن العلاجات المتاحة تعالج في الغالب أعراض متلازمة لوي فقط وليس أسبابها. لذلك، لا يتم تطبيقها إلا بعد ظهور المشاكل. لكن الأهم من ذلك هو منع ظهور التشوهات أو تفاقمها.
راباميسين وأدوية الساتينات
تشير الدراسة إلى أن هناك مسارات بيوكيميائية محددة تؤثر في متلازمة لوي. وقد اكتشف الباحثون أن هناك دوائين معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA يؤثران على تلك المسارات. الدواء الأول هو دواء رابامايسين (Rapamycin) الذي يعتمد في استخدامه الأصلي على تثبيط نمو الأورام ويستخدم أيضًا لتقليل استجابة الجهاز المناعي بعد زراعة الكلى. والدواء الثاني هو مجموعة من الدواء المعروفة بـ “الساتينات” (Statins) التي تقلل من إنتاج الكوليسترول في الخلايا.
تمت دراسة تأثير كلا الدوائين على خلايا المرضى المصابين بمتلازمة لوي Lowe syndrome. وأظهرت النتائج تراجعًا إحصائيًا ملحوظًا في ظواهر المرض وانخفاض مستويات المسارات البيوكيميائية المفعلة بشكل غير طبيعي. وأشار الباحثون إلى أن العقارين يكملان بعضهما البعض، ومن الممكن أن يتطلب العلاج الفعال استخدامهما معًاز
يعد هذا البحث بارقة أمل للمرضى وعائلاتهم، وقد يفتح آفاقًا جديدة في مجال علاج متلازمة لوي. ومع ذلك، لا يزال هناك الكثير من العمل البحثي والتجارب السريرية الضرورية قبل أن يتم تطبيق هذه العلاجات على المرضى.
